今日女报/凤网讯（记者 吴雯倩 通讯员 苏小琴 姚家琦）非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），一个在医学界被称为“幽灵病”的罕见疾病，近日，因治疗该病的救命药大幅降价，从每支19000元降至2510元，并经医保报销后患者自付部分降至每支仅数百元，为众多患儿家庭点亮希望之灯。
aHUS全球患病率仅为约7/100万，已被纳入我国第一批罕见病目录。该病由补体系统功能异常引发，起病隐匿、进展迅猛，常表现为微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤，传统治疗手段效果有限，急性期死亡率高达25%，约半数患儿可能在3年内进展至尿毒症甚至死亡。
一场普通感冒或腹泻都可能诱发aHUS发作。“这个病进展极快，诊断窗口期短，确诊困难，部分患儿因未能及时获得有效治疗而面临生命危险或需终身透析。”湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科副主任医师张翼指出。
转机来自于曾被视作“天价药”的依库珠单抗纳入医保目录。2024年1月1日起，该药单价从每支19000元降至2510元，经医保报销后患者自付部分仅需数百元。据张翼介绍，临床数据显示，急性期患儿用药约两周后血小板计数即可显著改善，不仅能够大幅降低急性期死亡风险，更有助于保护肾功能，减少远期尿毒症发生。自执行新医保价格以来，湖南省儿童医院已为12名aHUS患儿规范应用该药，有效帮助他们度过危险期，重获长期生存希望。
来自娄底的10岁男孩鑫鑫（化名）便是受益者之一。确诊aHUS一年后，他在湖南省儿童医院接受依库珠单抗治疗，近期复诊结果显示各项指标明显好转，有望进入停药观察阶段。“国家的好政策、医院的精湛技术，给了我孩子第二次生命！”鑫鑫的父亲激动地表示。
“药价下降使更多患儿能够及时获得有效治疗，”张翼强调，“这不仅代表着医学进步，更是国家民生关怀的具体体现，希望更多罕见病患儿能够被看见、被救助。”
编辑：鸢尾蝶
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